新型冠状病毒（2019-nCoV）疫情蔓延迅速，截止到2020年2月6日，无论世界卫生组织颁布的诊疗指南还是国家卫健委颁布《新型冠状病毒感染的肺炎诊疗方案（试行第五版）》[1]都表明，目前没有确认有效的抗病毒治疗方法。2020年1月31日发布在《新英格兰医学杂志》上的一篇文章[2]，介绍了美国首例新型冠状病毒患者的康复全过程，该患者在遵循“同情用药”（compassionate use）原则,应用瑞德西韦（Remdesivir，GS-5734）后，病情得到很大改善，瑞德西韦作为潜在有效药物为抗击疫情带来一丝曙光。那么瑞德西韦到底是什么药，什么是“同情用药”，以及什么样的情况下可适用“同情用药”法则，三院药师带您一探究竟。

瑞德西韦（Remdesivir，GS-5734）是什么药？

瑞德西韦，是美国吉利德（Gilead）公司针对埃博拉病毒研发的一款药物，到目前为止并未在全球任何国家获得批准上市。瑞德西韦作为新型核苷类似物抗病毒药物，是通过抑制病毒RNA聚合酶合成而发挥抗病毒治疗效果。

瑞德西韦分别于2015年9月在美国和2016年1月在欧洲获得治疗埃博拉病毒感染的孤儿药资格。2018年有研究证明了瑞德西韦在SARS病毒（SARS-CoV）感染的小鼠模型中具有预防和治疗作用[3]。2020年1月10日，北卡罗来纳大学研究显示瑞德西韦对中东呼吸综合征病毒（MERS-CoV）感染小鼠，无论预防还是治疗均有显著疗效[4]。1月27日，德克萨斯农工大学化学院刘文设研究团队发文[5]，表明经过蛋白序列分析与药物靶点筛选等实验，显示瑞德西韦是目前可用于治疗新型冠状病毒有效且安全的药物。此后2月4日，中科院武汉病毒研究所证明瑞德西韦可有效抑制体外2019-nCoV活性[6]。

据新华社2月6日报道，瑞德西韦已完成中国临床试验的注册审批工作，第一批病例入组工作也已就位。首批重症患者2月6日开始接受用药。瑞德西韦临床试验由中日友好医院、中国医学科学院药物研究所牵头，拟入组761例患者，采用随机、双盲、安慰剂对照方法展开。试验预期4月27日结束。随机、双盲、安慰剂对照试验，意味着医生和患者都不知道用的是新药还是安慰剂，药物最终的有效性和安全性需要在临床试验结束之后才能知晓。

需要强调的是，该药未上市，目前仍没有指南确定瑞德西韦治疗新型冠状病毒有效，关于该药的确切疗效、安全性、使用注意事项以及可能出现的不良反应等都不得而知。

什么是“同情用药”？

美国首例新冠肺炎患者能够用上在研药物瑞德西韦，是适用了美国的“同情用药”（compassionate use）制度，按照美国食品药品监督管理局（FDA）的规定，“同情用药”也被称为“扩大使用（Expanded Access）”“病人使用（Named-patient Use）”，指对于患有严重或危及生命疾病的患者，在不能通过现有药品或入选临床试验来得到有效治疗时，可以申请在临床试验之外使用未经上市许可的试验用药物。

2017年12月中国国家药品监督管理局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》，2019年12月1日开始实施新修订的《中华人民共和国药品管理法》中，第二十三条首次以法律形式确立了同情用药制度。

“同情用药”具体适用于什么样的情况？

美国药监局（FDA）对其有着非常严格的界定，FDA在其官网上，明确指出，同情用药必须满足下列所有条件，才能将未经获批的新药用于病患身上。

（一）病人病情严重，或者病情已经能够立即对生命造成威胁

（二）没有其他类似或有效的可选诊断、检测或治疗方案

（三）病人无法被列入临床试验

（四）（用药后）病人潜在能够收获的疗效，值得付出这样的风险

（五）治疗药物不会对临床试验以及治疗效果的宣传产生影响

FDA还提醒，对于尚处于试验阶段的新药或医疗设备的使用，或许将会导致预期之外的严重的副作用。

我国虽以法律形式确立了同情用药制度，但截至目前，具体操作规范还未正式公布，在《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》中提到，下列情况可考虑使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者：

（一）患者因不符合试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验；

（二）因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验；

（三）注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市，且已有的研究

数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性。

同情用药，属于治疗过程中的一种极端情况，能够给一些陷入绝境的患者带来一丝曙光，但是也承担着潜在风险。包括疗效和法律风险。

疫情期间，大家居家隔离时若出现发热等症状，并且在14天内有外出史，请立即就医，需在医生指导下有效合理使用治疗药物，切勿盲目擅自用药，避免不良事件发生。

参考文献：

[1]《新型冠状病毒感染的肺炎诊疗方案（试行第五版）》，国家卫生健康委员会

[2]Holshue ML,DeBolt C,Lindquist S, et al.First Case of 2019 Novel Coronavirus in the United States.N Engl J Med.2020 Jan 31. doi: 10.1056

[3] Agostini ML, Andres EL, Sims AC, et al. Coronavirus Susceptibility to the Antiviral Remdesivir (GS-5734) Is Mediated by the Viral Polymerase and the Proofreading Exoribonuclease. mBio. 2018;9(2):e00221-18. Published 2018 Mar 6. doi:10.1128/mBio.00221-18

[4]Sheahan TP,Sims AC, et al.Comparative therapeutic efficacy of remdesivir and combination lopinavir, ritonavir, and interferon beta against MERS-CoV.Nat Commun.2020 Jan 10;11(1):222.

[5]Learning from the Past: Possible Urgent Prevention and Treatment Options for Severe Acute Respiratory Infections Caused by 2019-nCoV.chemrxiv

[6] Wang, M., Cao, R., Zhang, L. et al. Remdesivir and chloroquine effectively inhibit the recently emerged novel coronavirus (2019-nCoV) in vitro. Cell Res (2020).